小干扰 RNA 药物 fitusiran 获得批准，被发现对血友病患者有效，无论其抑制剂状态如何。
美国食品药品监督管理局（FDA）已批准 Qfitlia（fitusiran）用于常规预防，以预防或减少 12 岁及以上患有血友病 A 或血友病 B 的成人和儿童患者的出血发作频率，无论是否有第 VIII 或 IX 因子抑制剂。
血友病 A 和血友病 B 分别是凝血因子 VIII（FVIII）或 IX（FIX）功能障碍或缺乏引起的遗传性出血性疾病。患有这些血友病的患者无法正常凝血，在受伤或手术后出血时间可能比正常情况更长。他们还可能出现肌肉、关节和器官自发性出血，这可能危及生命。这些出血事件通常通过按需、间歇性治疗或预防性治疗来控制，使用含有 FVIII 或 FIX 的产品或模拟因子的产品。
Fitusiran 是一种小干扰 RNA 治疗药物，旨在通过降低抗凝血酶来预防 A 型或 B 型血友病患者的出血。两项 3 期试验评估了 fitusiran 的疗效和安全性：ATLAS-A/B（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT03417245）和 ATLAS-INH（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT03417102）。
展开剩余64%在 ATLAS-A/B 试验中，12 岁及以上的男性患有严重血友病 A 或 B，且无抑制剂，被随机分配接受每月一次皮下注射 fitusiran 预防或按需使用凝血因子浓缩物。ATLAS-INH 试验包括患有严重血友病 A 或 B，且有抑制剂的男性患者，他们正在接受按需旁路剂（BPA）治疗。研究参与者被随机分配接受每月一次 fitusiran 预防或继续按需使用 BPA。
在这两项试验中，固定剂量的 fitusiran 导致部分患者凝血过度。为了降低血栓事件风险，FDA 批准了一种基于抗凝血酶的 fitusiran 给药方案，该方案得到了长期扩展研究（ATLAS-OLE；ClinicalTrials.gov 标识符：NCT03754790）数据的支持。将采用该给药方案的患者与 2 项随机临床试验的数据进行了比较。主要终点是估计年出血率（ABR）。
对于没有抑制剂的参与者，与按需使用凝血因子浓缩物治疗相比，基于定期测量抗凝血酶活性的 fitusiran 治疗可使估计 ABR 降低 71%（P <.0001）。研究结果还显示，与接受按需使用 BPA 治疗的患者相比，接受基于抗凝血酶的给药方案的抑制剂患者的估计 ABR 降低了 73%（P =.0006）。
报告显示，fitusiran 最常见的不良反应是病毒感染、鼻咽炎和细菌感染。Qfitlia 的处方信息包括一项黑框警告，指出该药物会增加血栓事件和胆囊疾病的风险。
Fitusiran 是一种皮下注射药物，通过降低抗凝血酶（一种抑制血液凝结的蛋白质）来预防出血和重新平衡止血。赛诺菲称，fitusiran 采用新型结合技术，可进行皮下给药，并提高药效和耐久性。鉴于 fitusiran 的治疗负担低，此次批准将使全球患有血友病 A 或 B 的患者无论其抑制剂状态如何都能得到治疗。
既然 fitusiran 已获得 FDA 批准，药剂师将在利用该疗法治疗甲型和乙型血友病方面发挥重要作用。药剂师必须接受有关 fitusiran 适应症的适当教育，并准备好为患者提供关于其适用性和正确剂量的建议。还必须教育患者如何正确使用 fitusiran，以便获得最有效的治疗方案。
参考来源：‘FDA. FDA approves novel treatment for hemophilia A or B, with or without factor inhibitors. News Release.
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